La Agencia Europea de Medicamentos recomienda autorizar la primera terapia de edicion genetica para dos enfermedades
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado este viernes conceder una licencia europea condicional para Casgevy, un farmaco de terapia avanzada para la anemia de celulas falciformes, que seria el primer tratamiento disponible basado en una tecnologia de edicion genetica.
Los expertos de la EMA han emitido una opinion positiva sobre los beneficios del farmaco destinado a contrarrestar los efectos de estos dos trastornos geneticos y, de dar la Comision europea su visto bueno, Casgevy seria el primer tratamiento disponible que utiliza un tipo de tecnologia novedosa de edicion del genoma.
La agencia, con sede en Ámsterdam, explico que este tratamiento esta indicado para pacientes con beta talasemia dependiente de transfusiones y para la anemia falciforme grave en pacientes mayores de 12 años, para quienes “el trasplante de celulas madre hematopoyeticas es apropiado y no hay un donante adecuado disponible”.
“Esta nueva terapia puede liberar a los pacientes de la carga de las transfusiones frecuentes y las dolorosas crisis vasooclusivas que ocurren cuando los globulos rojos falciformes bloquean los vasos sanguineos pequeños, y tiene el potencial de mejorar significativamente su calidad de vida”, explica la EMA.
Ambos trastornos son enfermedades raras hereditarias causadas por mutaciones geneticas que afectan la produccion o funcion de la hemoglobina, la proteina que se encuentra en los globulos rojos y que transporta oxigeno por todo el cuerpo. Las dos enfermedades son debilitantes y potencialmente mortales durante toda la vida
Casgevy es un tratamiento unico y personalizado que consiste en movilizar celulas de la medula osea a partir de la sangre del paciente. La tecnologia CRISPR se usa en este farmaco para editar celulas madre sanguineas del propio paciente, en concreto encuentra una secuencia especifica de ADN dentro de una celula.
La EMA baso su recomendacion positiva en dos ensayos en curso de un solo grupo. En el primero, con 42 pacientes de 12 a 35 años y con beta talasemia que recibieron una dosis unica, 39 estuvieron libres de transfusiones durante al menos un año. El segundo ensayo incluyo a un grupo de 29 pacientes que padecian anemia de celulas falciformes, y 28 de ellos no tuvieron episodios de crisis vasooclusivas durante al menos 12 meses seguidos.
Los efectos secundarios mas comunes fueron recuentos bajos de globulos blancos, incluida neutropenia febril, niveles bajos de plaquetas, enfermedad hepatica, nauseas, vomitos, dolor de cabeza y llagas en la boca. Estos eventos se deben a los farmacos necesarios para que las celulas sanguineas modificadas se injerten y reemplacen las celulas madre no modificadas.
